Système d’information sur la mesure des résultats rapportés par les patients

1. Résumé / Abstract

Le Système d’information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (Patient Reported Outcomes Measurement Information System, ou PROMIS) représente l’une des avancées méthodologiques et psychométriques les plus significatives de ces deux dernières décennies dans le domaine de l’évaluation de la santé perçue. Développé initialement sous l’égide des National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis à partir de 2004, le réseau PROMIS a conçu un ensemble standardisé d’échelles et de banques d’items calibrées selon la théorie de la réponse aux items (TRI). Parmi ses instruments les plus largement diffusés figure l’échelle globale, le PROMIS Global Health (PROMIS-GH-10), composée de 10 items évaluant les perceptions générales de la santé physique, mentale et sociale.

Le PROMIS Global Health produit deux scores sommaires fondamentaux : la santé physique globale (Global Physical Health, GPH) et la santé mentale globale (Global Mental Health, GMH). Ces scores synthétisent des domaines cruciaux tels que la qualité de vie globale, le fonctionnement physique, la douleur, la fatigue, la détresse émotionnelle et le fonctionnement dans les rôles sociaux. Les réponses s’étendent sur plusieurs formats d’échelles de Likert à 5 points ainsi qu’une échelle numérique de la douleur en 11 points (0 à 10). Les scores bruts sont transformés en scores standardisés T-scores (moyenne = 50, écart-type = 10), ancrés sur la population générale américaine et validés internationalement.

Les propriétés psychométriques du PROMIS-GH et de l’ensemble de l’écosystème PROMIS se distinguent par une fidélité élevée (coefficients alpha de Cronbach et indices de fidélité marginale de la TRI généralement situés entre 0,80 et 0,92), une excellente validité convergente avec des instruments génériques établis comme le Short Form-36 (SF-36) et l’EQ-5D, ainsi qu’une sensibilité avérée au changement clinique. Cet article examine les fondements théoriques, la validation empirique, la structure factorielle et les modalités d’application clinique et épidémiologique de ce système de mesure de référence.

2. Mots-clés / Keywords

PROMIS, résultats rapportés par les patients, théorie de la réponse aux items, qualité de vie liée à la santé, santé physique globale, santé mentale globale, psychométrie clinique, calibrage d’items, PROMIS Global Health, modélisation bifactorielle, adaptation transculturelle.

3. Auteurs / Authors

L’initiative PROMIS a été impulsée en 2004 par les National Institutes of Health (NIH) dans le cadre de la NIH Roadmap for Medical Research, regroupant un consortium de centres académiques d’excellence :

• David Cella, Ph.D. — Département des sciences sociales médicales, Feinberg School of Medicine, Northwestern University, Chicago, IL, États-Unis. (Investigateur principal et président fondateur de la PROMIS Health Organization). Courriel institutionnel : [email protected]
• Richard C. Gershon, Ph.D. — Feinberg School of Medicine, Northwestern University, Chicago, IL, États-Unis.
• Karon F. Cook, Ph.D. — Department of Medical Social Sciences, Northwestern University, Chicago, IL, États-Unis.
• Dennis A. Revicki, Ph.D. — Outcomes Research, Evidera, Bethesda, MD, États-Unis.
• Caroline B. Terwee, Ph.D. — Département d’épidémiologie et de biostatistique, Amsterdam UMC, Vrije Universiteit Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas (Responsable de la validation et de l’adaptation néerlandaise/européenne de PROMIS). Courriel institutionnel : [email protected]
• Consortium PROMIS / HealthMeasures — Réseau coopératif international assurant la gouvernance, la mise à jour et la diffusion des banques d’items (site officiel : HealthMeasures.net).

4. Objectif / Purpose

L’évaluation des résultats rapportés par les patients (Patient-Reported Outcomes, PRO) a longtemps été entravée par la prolifération d’échelles disparates, souvent redondantes, non calibrées sur les mêmes métriques et limitées par la théorie classique des tests (TCT). L’objectif primordial du système PROMIS et de son échelle courte PROMIS Global Health est de fournir un système de mesure standardisé, valide, précis et universel pour quantifier l’état de santé physique, mental et social perçu, applicable tant aux populations cliniques souffrant de maladies chroniques ou aiguës qu’à la population générale.

Sur le plan clinique, le PROMIS Global Health a été conçu pour surmonter le fardeau de réponse des questionnaires traditionnels (comme le SF-36 ou le SIP) tout en maintenant une fidélité de mesure comparable. En seulement dix items, le clinicien obtient une estimation robuste de la trajectoire globale de santé du patient. Il permet le dépistage rapide d’une détérioration fonctionnelle ou émotionnelle, l’aide à la décision thérapeutique partagée et le suivi longitudinal de l’efficacité des interventions biomédicales ou comportementales. Dans le contexte de la médecine fondée sur la valeur (value-based healthcare), de tels instruments standardisés permettent de comparer l’efficacité relative des traitements entre différents hôpitaux, services ou cohortes.

Dans la recherche épidémiologique et les essais cliniques randomisés, PROMIS offre une métrique commune standardisée : le T-score. Cette standardisation résout le problème de l’incomparabilité historique des données obtenues via des questionnaires distincts. Les chercheurs peuvent évaluer simultanément les déterminants sociaux de la santé, le déclin fonctionnel lié au vieillissement et l’impact multisystémique de comorbidités multiples. L’échelle abrégée PROMIS Global Health capture l’essence même de l’auto-évaluation de la santé, considérée comme l’un des prédicteurs indépendants les plus puissants de la mortalité toutes causes confondues et de l’utilisation des ressources médicales.

5. Construit psychologique / Construct

Le construit mesuré par le système PROMIS s’aligne fidèlement sur la définition holistique de la santé formulée par l’Organisation mondiale de la santé (OMS) : « un état de complet bien-être physique, mental et social, et ne consiste pas seulement en une absence de maladie ou d’infirmité ». Le PROMIS Global Health opérationnalise cette approche tridimensionnelle à travers dix items structurés en deux sous-dimensions de second ordre hautement corrélées mais conceptuellement distinctes :

Santé physique globale (Global Physical Health – GPH)

La composante de santé physique globale reflète l’intégrité biologique perçue, la capacité fonctionnelle locomotrice et l’impact somatique des symptômes. Elle regroupe quatre items spécifiques :

• État de santé général somatique (Item 1 & Item 3) : L’auto-évaluation globale de l’état de santé et l’évaluation explicite de la santé physique. Ces indicateurs captent la perception globale de la vitalité organique et du fonctionnement somatique.
• Capacité fonctionnelle motrice (Item 7) : Le degré d’aptitude à accomplir les activités motrices de la vie courante, telles que marcher, monter des escaliers, porter des courses ou déplacer des objets domestiques.
• Douleur moyenne perçue (Item 10) : L’intensité moyenne de la douleur physique ressentie sur une échelle numérique, recodée pour refléter l’absence d’interférence nociceptive sur le fonctionnement quotidien.

Santé mentale globale (Global Mental Health – GMH)

La composante de santé mentale globale appréhende le bien-être psychologique, cognitif, affectif et les interactions relationnelles de l’individu. Elle est mesurée par quatre items directeurs :

• Qualité de vie globale (Item 2) : Jugement cognitif global que porte l’individu sur la satisfaction globale de son existence.
• Santé mentale et cognitive (Item 4) : Auto-évaluation de la santé psychologique, intégrant à la fois l’humeur affective et l’efficacité des processus cognitifs (capacité de réflexion, clarté mentale).
• Satisfaction sociale et rôle relationnel (Items 5 & 6) : Degré de satisfaction à l’égard des relations sociales et capacité perçue à assumer les rôles sociaux usuels (rôle professionnel, responsabilités familiales, rôle civique et amical).
• Détresse émotionnelle (Item 8) : Fréquence des manifestations affectives négatives telles que l’anxiété, la dépression ou l’irritabilité, recodée en sens inverse pour indiquer la stabilité émotionnelle.

Les deux items restants (Item 6 relatif à l’exercice des rôles sociaux et Item 9 relatif à la fatigue moyenne) fournissent des informations cliniques périphériques transversales, reliant la sphère physique et la sphère mentale tout en contribuant à la modélisation générale du bien-être global.

6. Cadre théorique / Theoretical Framework

Le cadre théorique de PROMIS repose sur deux piliers scientifiques majeurs : le modèle multidimensionnel de la santé bio-psycho-sociale et la théorie de la réponse aux items (TRI), en particulier les modèles polytomiques tels que le modèle de réponse graduée (Graded Response Model de Samejima, 1969).

Le modèle de réponse graduée de Samejima

Contrairement à la théorie classique des tests qui postule que chaque item contribue de façon égale et linéaire au score total brut, la TRI postule l’existence d’un trait latent sous-jacent, désigné par $\theta$ (thêta), représentant le niveau de santé physique ou mentale de l’individu. Dans le modèle de réponse graduée de Fumiko Samejima, la probabilité conditionnelle qu’un répondant choisisse une catégorie de réponse $k$ ou supérieure pour un item $j$, sachant son niveau de trait $\theta$, est modélisée par une courbe logistique :

P*(X_j ≥ k | θ) = 1 / (1 + exp(-a_j(θ – b_jk)))

Où $a_j$ représente le paramètre de discrimination de l’item (sa capacité à différencier finement les individus le long du continuum de santé) et $b_{jk}$ désigne le seuil de difficulté ou de sévérité associé à la transition vers la catégorie $k$. Cette approche mathématique permet de calculer la fonction d’information de l’item et la fonction d’information du test. L’erreur standard de mesure n’est plus considérée comme constante (comme dans la TCT), mais varie en fonction du niveau réel du trait $\theta$, garantissant une précision maximale précisément là où les décisions cliniques doivent être prises.

Banques d’items et tests adaptatifs informatisés (CAT)

Cette armature mathématique permet à PROMIS de fonctionner soit via des formes courtes fixes (comme le PROMIS Global Health de 10 items), soit par le biais de tests adaptatifs informatisés (Computerized Adaptive Testing, CAT). Dans un CAT, l’algorithme sélectionne dynamiquement l’item suivant le plus informatif en fonction de la réponse précédente du participant, réduisant le nombre moyen d’items administrés de 60 à 75 % sans aucune perte de précision psychométrique.

7. Validité / Validity

La validité des instruments PROMIS a fait l’objet d’un programme d’investigation rigoureux impliquant des dizaines de milliers de participants sains et cliniques à travers le monde.

Validité de contenu

La validité de contenu a été établie par des méthodologies qualitatives rigoureuses incluant des revues systématiques exhaustives de la littérature, des entretiens cognitifs approfondis auprès de panels diversifiés de patients et des consultations d’experts multidisciplinaires. Ce processus a garanti que les énoncés sont compréhensibles, dépourvus d’ambiguïté linguistique et représentatifs des préoccupations réelles des patients.

Validité convergente et discriminante

Les études de corrélation ont démontré une validité convergente remarquable :

• Le score de santé physique globale (GPH) présente de fortes corrélations positives ($r = 0,75$ à $0,84$) avec le score sommaire physique (PCS) du SF-36 et du VR-12, ainsi qu’avec l’indice d’utilité de l’EQ-5D ($r = 0,68$ à $0,76$).
• Le score de santé mentale globale (GMH) corrèle très fortement ($r = 0,72$ à $0,81$) avec le score sommaire mental (MCS) du SF-36, ainsi qu’avec des échelles spécifiques de détresse psychologique comme le PHQ-9 (dépression, $r = -0,65$ à $-0,74$) et le GAD-7 (anxiété, $r = -0,62$ à $-0,70$).
• La validité discriminante est attestée par le fait que les corrélations inter-domaines croisées (par exemple entre le GPH et les échelles de dépression, ou entre le GMH et les indices de marche fonctionnelle) demeurent nettement inférieures aux corrélations intra-domaines ($r = 0,35$ à $0,48$).

Validité prédictive et sensibilité au changement

Le PROMIS Global Health démontre une sensibilité élevée au changement clinique consécutif à des interventions chirurgicales (ex. arthroplastie de la hanche ou du genou, chirurgie rachidienne) ou pharmacologiques (antidépresseurs, biothérapies dans la polyarthrite rhumatoïde), avec des tailles d’effet standardisées (Standardized Response Mean, SRM) oscillant entre $0,60$ et $1,20$. De surcroît, un score GPH abaissé s’avère un prédicteur indépendant robuste des réadmissions hospitalières à 30 jours et de la mortalité globale dans les cohortes gériatriques.

8. Fidélité / Reliability

La fidélité du PROMIS Global Health a été largement documentée selon les normes de la TCT et de la TRI :

• Cohérence interne : Les coefficients alpha de Cronbach pour les deux échelles sommaires oscillent de façon constante entre $0,81$ et $0,89$. Dans l’étude princeps de validation menée par Hays et collaborateurs (2009) sur un échantillon représentatif de la population générale américaine ($N = 21,133$), l’alpha de Cronbach atteignait $0,81$ pour la dimension physique (GPH) et $0,86$ pour la dimension mentale (GMH). L’étude d’adaptation néerlandaise menée par Terwee et ses collègues (2014) a rapporté des coefficients respectifs de $0,80$ et $0,84$.
• Fidélité marginale (TRI) : La fidélité marginale modélisée dans le cadre de la TRI dépasse $0,80$ sur un large spectre du trait latent (entre $-2,5$ et $+2,0$ écarts-types autour de la moyenne), garantissant une erreur de mesure minime pour la grande majorité des patients ambulatoires et hospitalisés.
• Stabilité test-retest : Les coefficients de corrélation intraclasse (CCI) mesurés à un intervalle de 7 à 14 jours chez des patients stables se situent entre $0,83$ et $0,91$, confirmant l’excellente reproductibilité temporelle du score.

9. Analyse factorielle / Factor Analysis

La modélisation de la structure dimensionnelle du PROMIS Global Health a fait l’objet de débats psychométriques sophistiqués et d’analyses factorielles confirmatoires (AFC) approfondies.

Modèle à deux facteurs corrélés

Les analyses factorielles exploratoires initiales ont invariablement extrait deux composantes principales distinctes. Les modèles confirmatoires ont validé une structure à deux facteurs corrélés ($r \approx 0,55$ à $0,65$) correspondant à la Santé Physique (GPH) et à la Santé Mentale (GMH). Les indices d’ajustement pour ce modèle bifactoriel corrélé sont généralement très satisfaisants :

• Comparative Fit Index (CFI) > 0,95
• Tucker-Lewis Index (TLI) > 0,94
• Root Mean Square Error of Approximation (RMSEA) ≤ 0,06 (intervalle de confiance à 90 % : 0,051 – 0,068)
• Standardized Root Mean Square Residual (SRMR) ≤ 0,04

Saturations factorielles des items

Dans la solution factorielle confirmatoire standardisée rapportée par Hays et al. (2009) :

• Facteur Santé Physique (GPH) : L’item 1 (santé globale) sature à $lambda = 0,76$ ; l’item 3 (santé physique) sature à $lambda = 0,84$ ; l’item 7 (activités physiques de routine) présente une saturation de $lambda = 0,79$ ; et l’item 10 recodé (douleur moyenne) sature à $lambda = 0,62$.
• Facteur Santé Mentale (GMH) : L’item 2 (qualité de vie globale) sature à $lambda = 0,74$ ; l’item 4 (santé mentale/pensée) affiche une saturation de $lambda = 0,84$ ; l’item 5 (satisfaction sociale) sature à $lambda = 0,78$ ; et l’item 8 inversé (problèmes émotionnels) sature à $lambda = 0,68$.

Certaines recherches ont exploré des modélisations bifactorielles (comportant un facteur général de santé « G » et deux facteurs spécifiques de groupe), confirmant que si une variance substantielle est attribuable au bien-être général, la séparation en deux dimensions physique et mentale demeure hautement informative et nécessaire pour la pratique clinique.

10. Instrument de mesure / Instrument

• Type d’instrument : Questionnaire d’auto-évaluation standardisé (Patient-Reported Outcome Measure – PROM).
• Format d’administration : Formulaire papier-crayon, plateforme web sécurisée, application mobile, ou intégration directe dans les dossiers médicaux électroniques (DME/EHR via les standards FHIR).
• Nombre d’items : 10 items au total (PROMIS Global Health short form).
• Échelles de réponse :
  • Items 1 à 6 : Échelle de Likert en 5 points (1 = Mauvais, 2 = Passable, 3 = Bon, 4 = Très bon, 5 = Excellent).
  • Item 7 : Échelle de Likert en 5 points (1 = Pas du tout, 2 = Un peu, 3 = Modérément, 4 = En grande partie, 5 = Complètement).
  • Item 8 : Échelle de fréquence en 5 points (1 = Jamais, 2 = Rarement, 3 = Parfois, 4 = Souvent, 5 = Toujours).
  • Item 9 : Échelle de sévérité en 5 points (1 = Aucune, 2 = Légère, 3 = Modérée, 4 = Sévère, 5 = Très sévère).
  • Item 10 : Échelle d’évaluation numérique en 11 points (de 0 = Aucune douleur à 10 = La pire douleur imaginable).
• Procédure de cotation et calcul des scores :
  • L’instrument génère deux scores sommaires primaires : le score de Santé physique globale (GPH ; basé sur les items 1, 3, 7 et 10) et le score de Santé mentale globale (GMH ; basé sur les items 2, 4, 5 et 8).
  • Les items 8, 9 et 10 font l’objet d’un recodage systématique afin qu’une valeur numérique plus élevée traduise un meilleur état de santé :
  • Item 8 (problèmes émotionnels) : Cotation inversée (5 = 1, 4 = 2, 3 = 3, 2 = 4, 1 = 5).
  • Item 10 (douleur) : Recodé sur une échelle en 5 points équivalente : la note brute 0 devient 5 ; les notes 1 à 3 deviennent 4 ; les notes 4 à 6 deviennent 3 ; les notes 7 à 9 deviennent 2 ; la note 10 devient 1.
  • Les scores bruts cumulés pour le GPH (allant de 4 à 20) et le GMH (allant de 4 à 20) sont convertis en scores $T$ standardisés (T-scores) à l’aide des tables de conversion officielles publiées par HealthMeasures. La métrique standard a une moyenne de 50 et un écart-type de 10, calibrée sur la population générale des États-Unis. Un score supérieur à 50 indique une santé meilleure que la moyenne générale, tandis qu’un score inférieur à 50 indique une santé moins favorable.

11. Permissions, Tarifs et Année du test / Permissions & Fee and Test Year

• Année d’introduction initiale : 2004 (lancement de l’initiative PROMIS NIH) ; publication et diffusion des formes courtes PROMIS Global Health v1.0 en 2009 ; version néerlandaise validée en 2014.
• Propriété intellectuelle : Le nom PROMIS et les banques d’items associées sont la propriété intellectuelle de la PROMIS Health Organization (PHO) et des National Institutes of Health (NIH).
• Conditions d’utilisation et tarification : L’utilisation des instruments PROMIS, y compris le PROMIS Global Health, est entièrement gratuite et accessible dans le domaine public pour la recherche académique, les contextes de soins cliniques courants et l’enseignement.
• Directives de licence : Aucune redevance n’est exigée pour les questionnaires sous forme papier ou électronique standard. Les entités commerciales développant des logiciels propriétaires ou intégrant PROMIS à des plateformes commerciales payantes doivent contacter HealthMeasures pour obtenir les autorisations d’intégration logicielle et s’assurer du respect des règles d’intégrité des algorithmes de cotation.

12. Références / References

• Cella, D., Yount, S., Rothrock, N., Gershon, R., Cook, K., Reeve, B., Ader, D., Fries, J. F., Bruce, B., Rose, M., & PROMIS Cooperative Group. (2007). The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS): Progress of an NIH Roadmap cooperative group during its first two years. Medical Care, 45(5 Suppl 1), S3–S11. https://doi.org/10.1097/01.mlr.0000258615.42478.55
• Cella, D., Riley, W., Stone, A., Rothrock, N., Reeve, B., Yount, S., Amtmann, D., Bode, R., Buysse, D., Choi, S., Cook, K., Devellis, R., DeWalt, D., Fries, J. F., Gershon, R., Hahn, E. A., Lai, J. S., Pilkonis, P., Revicki, D., … PROMIS Cooperative Group. (2010). The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) developed and tested its first wave of adult self-reported health domains (2005–2008). Journal of Clinical Epidemiology, 63(11), 1179–1194. https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2010.04.011
• Hays, R. D., Bjorner, J. B., Revicki, D. A., Spritzer, K. L., & Cella, D. (2009). Development of physical and mental health summary scores from the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) global items. Quality of Life Research, 18(7), 873–880. https://doi.org/10.1007/s11136-009-9496-9
• Samejima, F. (1969). Estimation of latent ability using a response pattern of graded scores. Psychometrika Monograph Supplement, 34(No. 4, Pt. 2), 1–100. https://doi.org/10.1007/BF03372160
• Terwee, C. B., Peipert, J. D., Chapman, R., Lai, J. S., Cook, K. F., Gussekloo, J., de Vet, H. C. W., & Cella, D. (2021). Minimal important change (MIC) of PROMIS measures was estimated using anchor-based methods. Journal of Clinical Epidemiology, 140, 87–96. https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2021.08.026
• Terwee, C. B., Roorda, L. D., de Vet, H. C. W., Peacock, C. A., Luijten, M. A. J., & Crins, M. H. P. (2014). Dutch-Flemish PROMIS Health Organization: Translation and cultural adaptation of PROMIS item banks into Dutch. Quality of Life Research, 23(Suppl 1), 60–61.

13. Questions et items du questionnaire (Scale Items)